Η Ευρώπη ενέκρινε την πρώτη γονιδιακή θεραπεία σε παιδιά
Ιταλοί επιστήμονες σε συνεργασία με την φαρμακευτική εταιρεία Glaxo Smith Kline έλαβαν την πρώτη άδεια στην Ευρώπη για τη γονιδιακή θεραπεία της κληρονομικής συνδυασμένης ανοσοανεπάρκειας σε παιδιά τα οποία δεν διέθεταν συμβατό μυελό των οστών. Στην Ευρώπη κάθε χρόνο γεννιούνται 15 παιδιά με ανωμαλία της διάπλασης του ανοσοποιητικού, τα οποία καταλήγουν στο δεύτερο έτος της ηλικίας λόγω λοιμώξεων. Τα παιδιά αυτά είναι γνωστά ως τα παιδιά της φυσαλίδας, επειδή ζουν σε πλαστικούς αποστειρωμένους θαλάμους.
Η μέθοδος της γονιδιακής διόρθωσης των κληρονομικών ασθενειών ξεκίνησε πριν 25 έτη, αλλά ατυχή περιστατικά με θανάτους ασθενών τη δεκαετία του ‘90 διέκοψε την εφαρμογή της. Τα προβλήματα αυτά προέκυψαν από την ενεργοποίηση των ιών, οι οποίο χρησιμοποιήθηκαν ως οχήματα μεταφοράς των υγιών γονιδίων στα κύτταρα του ασθενούς. Η μέθοδος εξελίχτηκε τα τελευταία χρόνια και επεκτάθηκε και σε άλλες γονιδιακές ασθένειες, χρήζει όμως και άλλης βελτίωσης. Χρησιμοποιείται ο μυελός των οστών των παιδιών, ο οποίος διορθώνεται και επαναχορηγείται. Η μέθοδος θα είχε καλύτερο θεραπευτικό αποτέλεσμα εάν τα παιδιά αυτά είχαν το ομφαλοπλακουντιακό αίμα. Η λήψη του μυελού είναι επώδυνη και στις ΗΠΑ δεν αποτελεί την πρώτη επιλογή για τα παιδιά. Η θεραπεία είναι εξατομικευμένη και το κόστος επί του παρόντος είναι πολύ υψηλό. Η Glaxo Smith Kline συνεργάζεται επίσης με το νοσοκομείο San Raffaele στο Μιλάνο για τη γονιδιακή θεραπεία της μεταχρωματικής λευκοδυστροφίας και του συνδρόμουWiskott-Aldrich οι οποίες αναμένεται να πάρουν έγκριση τα επόμενα χρόνια.