Γράφτηκε από: Hexabit

Δημοσιεύθηκε : 17 Μαρτίου 2026

Ανανέωση φύλαξης βλαστοκυττάρων μετά τα 20 χρόνια

Όσα χρειάζεται να γνωρίζουν οι οικογένειες

Όταν περνούν 20 χρόνια από τη γέννηση του παιδιού και τη φύλαξη των βλαστοκυττάρων είναι φυσικό πολλές οικογένειες να αναρωτιούνται αν εξακολουθούν να υπάρχουν ουσιαστικοί λόγοι για τη συνέχιση της φύλαξης τους.

Η απάντηση στηρίζεται στην ενημέρωση σχετικά με την εξέλιξη της επιστήμης, ώστε να δικαιολογείται η συνέχιση της φύλαξης, και στη μοναδικότητα του υλικού το οποίο δεν μπορεί να αντικατασταθεί με ισοδύναμο που μπορεί να ληφθεί στην υπόλοιπη ζωή. Το ομφαλοπλακουντιακό αίμα αποτελεί την πληρέστερη σε είδη βλαστοκυττάρων πηγή και την υγιέστερη, δεδομένου ότι δεν έχει εκτεθεί σε ασθένειες, ιούς και λήψη φαρμάκων. Περιέχει τα νεαρότερα βλαστοκύτταρα που φέρουν υγιή μιτοχόνδρια και διαθέτουν μεγάλη ικανότητα πολλαπλασιασμού. Για τους λόγους αυτούς οι θεραπείες είναι πιο αποτελεσματικές και πολλές τρέχουσες κλινικές μελέτες στηρίζονται στο νεαρό της ηλικίας.

Το άρθρο αυτό λειτουργεί ως τεκμηριωμένος ενημερωτικός οδηγός, βασισμένος στα δεδομένα και την εξέλιξη της επιστήμης, για τους γονείς που ήδη έχουν κάνει την επιλογή της φύλαξης για το παιδί τους πριν 20 χρόνια.

Πώς ξεκίνησε η χρήση των βλαστοκυττάρων και τι ίσχυε πριν 20 χρόνια

Το 2006, όταν ξεκίνησε τη λειτουργία της η Biohellenika, οι εφαρμογές των βλαστοκυττάρων αφορούσαν κυρίως τη θεραπεία της απλαστικής αναιμίας και της λευχαιμίας. Υπήρχαν όμως κλινικές μελέτες σε εξέλιξη, οι οποίες προμήνυαν νέες επαναστατικές εφαρμογές και ένα εντελώς διαφορετικό θεραπευτικό μέλλον.

Ενηλικίωση και νέες ανάγκες υγείας

Τι προσφέρει πρακτικά η συνέχιση της φύλαξης

· Διατηρείτε διαθέσιμο ένα βιολογικό υλικό με μοναδικές ιδιότητες που συλλέχθηκε στη γέννηση και δεν μπορεί να ανακτηθεί ξανά.

· Κρατάτε ανοιχτή μια επιλογή για το μέλλον, καθώς η ιατρική έχει προχωρήσει και έχουν αναπτυχθεί νέες εξατομικευμένες και στοχευμένες θεραπείες για τις σοβαρότερες των ασθενειών.

· Μπορείτε να ανατρέξετε στο πρώτο υλικό με το οποίο γεννήθηκε το παιδί, όταν εμφανιστούν ερωτήματα σχετικά με την κληρονομικότητα ασθενειών.

Η ενηλικίωση σηματοδοτεί μια νέα φάση ζωής, κατά την οποία ο οργανισμός έρχεται αντιμέτωπος με:

• τραυματισμούς
• αυτοάνοσα νοσήματα
• χρόνιες και εκφυλιστικές καταστάσεις

Η φυσιολογική φθορά των κυττάρων αποτελεί μέρος της ανθρώπινης εξέλιξης. Η σύγχρονη επιστήμη των βλαστοκυττάρων, όμως, επιτρέπει πλέον τη διατήρηση της ικανότητας ανανέωσης του οργανισμού σε υψηλά επίπεδα για περισσότερα χρόνια.

Θεραπείες που εφαρμόζονται εδώ και δεκαετίες

Τα βλαστοκύτταρα του ομφαλοπλακουντιακού αίματος έχουν χρησιμοποιηθεί σε σοβαρά νοσήματα όπως λευχαιμίες, λεμφώματα, κακοήθεις όγκους, απλαστική αναιμία, ανοσοανεπάρκειες και μεταβολικά νοσήματα. Σε ευρωπαϊκό επίπεδο, οι μεταμοσχεύσεις αιμοποιητικών κυττάρων και οι κυτταρικές θεραπείες καταγράφονται συστηματικά, δείχνοντας τη σημασία του πεδίου και τη συνεχή εξέλιξή του. (1)

Η ιατρική άλλαξε πολύ τα τελευταία 20 χρόνια

Πριν από 20 χρόνια, πολλά από όσα θεωρούμε σήμερα “σύγχρονη ιατρική” δεν υπήρχαν. Ενδεικτικά, οι γονιδιακές θεραπείες κληρονομικών ασθενειών έχουν εξελιχθεί σημαντικά και αποτελούν πλέον πραγματικότητα για συγκεκριμένα νοσήματα, όπως φαίνεται και από κλινικές δημοσιεύσεις σε κορυφαία ιατρικά περιοδικά. 23 γονιδιακές θεραπείες έχουν εγκριθεί μέχρι σήμερα σε διάστημα 10 ετών. Οι θεραπείες αυτές, ενδεικτικά αφορούν τις ανοσοανεπάρκειες, την μεσογειακή και δρεπανοκυτταρική αναιμία, νοσήματα του μεταβολισμού, νοσήματα του αμφιβληστροειδή και την προϊούσα Νωτιαία Μυική Ατροφία. Οι γονιδιακές θεραπείες αποτελούν το μέλλον της θεραπείας κληρονομικών ασθενειών. (2)

Κυτταρικές θεραπείες & ανοσοθεραπείες: μια νέα εποχή

Τα τελευταία χρόνια, ιδιαίτερα μετά το 2020, οι ανοσοθεραπείες και οι κυτταρικές θεραπείες του καρκίνου και αυτοάνοσων ασθενειών μελετώνται συστηματικά.  Εφαρμόζονται σε ασθενείς μεγαλύτερης ηλικίας, σε σχέση με τις κλασικές μεταμοσχεύσεις, είναι ασφαλέστερες και αποτελεσματικότερες και με λιγότερες επιπλοκές. Ένα χαρακτηριστικό παράδειγμα κυτταρικής θεραπείας είναι η δημιουργία CAR-T κυττάρων από τα κύτταρα του ανοσοποιητικού που περιέχονται στο ομφαλοπλακουντιακό αίμα ή το περιφερικό αίμα και η χρήση τους στη θεραπεία κακοήθων και αυτοάνοσων ασθενειών, όπως τη σκλήρυνση κατά πλάκας, σύμφωνα με μεγάλες κλινικές δημοσιεύσεις. (3) Σε αυτό το πλαίσιο, το ομφαλοπλακουντιακό αίμα αποτελεί πηγή κυττάρων που αξιολογούνται διεθνώς σε κλινικές μελέτες για τη θεραπεία του  καρκίνου και  αυτοάνοσων  νοσημάτων,  (3,5). 

Και τι γίνεται με τα «κύτταρα του ανοσοποιητικού»;

Το ομφαλοπλακουντιακό αίμα δεν περιέχει μόνο αιμοποιητικά βλαστοκύτταρα. Αποτελεί επίσης πηγή κυττάρων του ανοσοποιητικού, έξι διαφορετικών ειδών. Πριν 20 χρόνια δεν μας απασχολούσαν καθόλου, δεν γνωρίζαμε επακριβώς όλα τα είδη τους, θεωρούνταν δε και ανεπιθύμητα, διότι εμπλέκονταν στις διαδικασίες απόρριψης, ενώ σήμερα διερευνώνται για:

· ενίσχυση της ανοσίας,

· στοχευμένες ανοσοθεραπείες καρκίνου,

· στοχευμένες θεραπείες αυτοάνοσων νοσημάτων

Δημοσιευμένες μελέτες δείχνουν την:

· παραγωγή εξειδικευμένων κυττάρων από το ομφαλοπλακουντιακό αίμα, ικανών να καταστρέφουν τους όγκους σε εξατομικευμένες θεραπείες, (4)

· απομόνωση και χρήση ισχυρών κυτταροτοξικών κυττάρων του ομφαλοπλακουντιακού αίματος, εκτός των γνωστών αιμοποιητικών, ως θεραπευτική προσέγγιση στην άμεση καταστροφή όγκων (5).

Αυτές οι εξελίξεις δείχνουν πόσο σημαντικό είναι να υπάρχει διαθέσιμο αυτό το υλικό για το μέλλον.

Οι τεχνολογίες του αύριο: iPSCs & οργανοειδή

Η επιστήμη έχει άνοιξε καινούριους δρόμους όπως:

· παραγωγή iPSCs (επαναπρογραμματισμένων κυττάρων) από κύτταρα ομφαλοπλακουντιακού αίματος (6)

· δημιουργία οργανοειδών, ως μοντέλα οργάνων, για δοκιμή φαρμάκων και παρακολούθηση θεραπειών (7)

Η ύπαρξη υλικού που συλλέχτηκε με τη γέννηση μπορεί να αποτελέσει σημαντικό πλεονέκτημα σε ένα ιατρικό τοπίο που αλλάζει.

Η Biohellenika μετέχει σε ερευνητικά προγράμματα δημιουργίας οργανοειδών καρδιάς και εγκεφάλου ασθενών με της αταξία του Friedreich, με σκοπό την δοκιμή φαρμάκων.

Το μοναδικό πλεονέκτημα του ομφαλοπλακουντιακού αίματος

Τα βλαστοκύτταρα του ομφαλοπλακουντιακού αίματος (ΟΠΑ) διαθέτουν ένα ανεπανάληπτο χαρακτηριστικό: το νεαρό της βιολογικής τους ηλικίας

Από το παρελθόν στο μέλλον των θεραπειών με βλαστοκύτταρα

Η Biohellenika  έχει δημοσιεύσει   πρωτόκολλο ανοσοθεραπείας για τον καρκίνο του παχέος εντέρου, χρησιμοποιώντας τα αιμοποιητικά βλαστοκύτταρα του ομφαλοπλακουντιακού αίματος. (Differentiation 125, 2022, “An optimized, simplified and clinically approved culture system to produce, in large scale, dendritic cells capable of priming specific T cells.”).

Ασφάλεια και διεθνή πρότυπα

Η ποιότητα και η αποδοχή για χρήση μιας συλλογής βλαστοκυττάρων συνδέονται με πρότυπα και διαδικασίες. Οι διεθνείς διαπιστεύσεις, όπως η FACT και η ΑΑΒΒ που διαθέτει η Biohellenika, εξασφαλίζουν την ποιότητα, την αποδοχή και τη χρήση των βλαστοκυττάρων, και των προϊόντων που παράγονται από αυτά. (8)

Η συνέχιση της φύλαξης γίνεται από πρόνοια αλλά και από το ανθρώπινο συναίσθημα ότι όταν υπάρχει κάτι πολύτιμο για το παιδί μας θέλουμε να το διατηρούμε διαθέσιμο όσο το δυνατόν περισσότερο.

Σε έναν κόσμο όπου η ιατρική εξελίσσεται με ρυθμό που δεν μπορούσαμε να φανταστούμε πριν 20 χρόνια η ύπαρξη μιας υγιούς, αξιόπιστης και θεραπευτικής πηγής βλαστοκυττάρων που συλλέγονται κατά τη γέννηση είναι μια διακριτική, αλλά κυρίως ουσιαστική επένδυση για το μέλλον.

Βιβλιογραφία:

1. 1.Passweg JR, et al. Bone Marrow Transplant. 2023;58(6):647–658. Hematopoietic cell transplantation and cellular therapies in Europe 2021: A Report from the EBMT Activity Survey.

2. 2.Thompson AA, et al. N Engl J Med. 2018. Gene Therapy in Patients with Transfusion-Dependent β-Thalassemia. PMID: 29504438.

3. 3.Maude SL, et al. N Engl J Med. 2018. Tisagenlecleucel in Children and Young Adults with B-Cell Lymphoblastic Leukemia. PMID: 29719630.

4. 4.Gounari E, et al. Differentiation. 2022;125:54–61. An optimized, simplified and clinically approved culture system to produce, in large scale, dendritic cells capable of priming specific T cells.

5. 5.Mu Y, et al. Front Immunol. 2023;14. Case Report: Cord blood-derived natural killer cells as new potential immunotherapy drug for solid tumor: a case study for endometrial cancer.

6. 6.Koh H, et al. Stem Cell Research. 2022;60:102674. Generation and characterization of human umbilical cord blood-derived induced pluripotent stem cells (KRIBBi005-A).

7. 7.Giorgi C, et al. Pharmaceutics. 2024;16(4):443. Brain Organoids: A Game-Changer for Drug Testing.

8. 8.FACT–JACIE Standards for Hematopoietic Cellular Therapy Product Collection, Processing, and Administration (latest edition).

Γράφτηκε από: Dr. Kouzi

Δημοσιεύθηκε : 02 Μαρτίου 2026

Τα πρώτα βήματα μιας πιθανής νέας εποχής στην εμβρυϊκή παρέμβαση για τη διόρθωση ανωμαλιών  της διάπλασης της σπονδυλικής στήλης με βλαστοκύτταρα του πλακούντα

Η αποκατάσταση των ελλειμμάτων του νευρικού σωλήνα, συμπεριλαμβανομένης της μυελομηνιγγοκήλης, στο έμβρυο έχει αποδειχθεί ότι βελτιώνει τα μεταγεννητικά αποτελέσματα, μειώνοντας τη σοβαρότητα της υδροκεφαλίας και  κατά συνέπεια την ανάγκη για επεμβάσεις εκτροπής του  εγκεφαλονωτιαίου υγρού. Αυτή η διαδικασία βελτιώνει επίσης τη κινητική λειτουργία, αυξάνοντας τις πιθανότητες ανεξάρτητης βάδισης έως τους 30 μήνες.  Με βάση αυτά τα σημαντικά οφέλη, τα οποία αποδείχθηκαν το 2011 από τους ερευνητές της ομάδας μελέτης Management of Myelomeningocele Study (MOMS), αυτή η χειρουργική επέμβαση θεωρείται πλέον μέρος της τυπικής φροντίδας των εμβρύων και προσφέρεται σε πολλά κέντρα σε όλο τον κόσμο.  Ωστόσο, ακόμη και όταν έχει πραγματοποιηθεί επιτυχημένη εμβρυϊκή χειρουργική επέμβαση, παραμένει ο κίνδυνος σημαντικής και δια βίου αναπηρίας από πρωτογενή νευρολογική βλάβη (που υπήρχε πριν από τη χειρουργική επέμβαση). Αυτή η βλάβη μπορεί να επηρεάσει την κινητικότητα, την νευροαναπτυξιακή λειτουργία και τη γαστρεντερική και ουρολογική λειτουργία. Το 48-58% των παιδιών που υποβλήθηκαν σε προγεννητική αποκατάσταση εξακολουθούν να μην είναι σε θέση να περπατήσουν ανεξάρτητα, το 38% χρειάζεται καθαρό διαλείποντα καθετηριασμό λόγω νευροπαθητικής ουροδόχου κύστης  και το 40% παρουσιάζει ανώμαλη εντερική λειτουργία έως την ηλικία των 30 μηνών. Σύμφωνα με δημοσίευση στο διεθνές και υψηλού κύρους περιοδικό  Lancet, έξι έγκυες γυναίκες συμμετείχαν σε μια  δοκιμή κατά την οποία εφαρμόστηκαν με ασφάλεια βλαστοκύτταρα που προέρχονταν από τον πλακούντα στον νωτιαίο μυελό των εμβρύων τους. Η μέθοδος  που πραγματοποιείται σε έμβρυα ευρισκόμενα  στη μήτρα μπορεί να αντιστρέψει τις ανωμαλίες του εγκεφάλου και του νωτιαίου μυελού που συνδέονται με ανωμαλία της διάπλασης της σπονδυλικής στήλης.

Η δισχιδής ράχη για την οποία εφαρμόστηκε η θεραπεία εμφανίζεται όταν η σπονδυλική στήλη στο έμβρυο  δεν συγκλείεται  πλήρως κατά τη διάπλαση με αποτέλεσμα  νευρικός ιστός  να προπίπτει εκτός του μυελικού σωλήνα και να δημιουργεί  νευρολογικά προβλήματα μετά τη γέννηση.   Η διάγνωση του προβλήματος συνήθως γίνεται κατά τη διάρκεια της κύησης ή λίγο μετά τη γέννηση. Οι χειρουργοί εφάρμοσαν βλαστικά κύτταρα, που προέρχονταν από τον  πλακούντα, στον εκτεθειμένο νωτιαίο μυελό κατά τη διάρκεια  εμβρυϊκής  ενδομητρικής χειρουργικής επέμβασης. Οι ερευνητές είναι πλέον αισιόδοξοι ότι η διαδικασία αυτή θα μπορούσε να αλλάξει τη δια βίου υγεία των ατόμων που πάσχουν από αυτή την πάθηση. Τα συμπτώματα μπορεί να περιλαμβάνουν προβλήματα στο περπάτημα ή παράλυση, ακράτεια ούρων, απώλεια αίσθησης στα πόδια και υδροκέφαλο που μπορεί να προκαλέσει μαθησιακές δυσκολίες. Σε ορισμένες περιπτώσεις, οι ειδικοί μπορούν να πραγματοποιήσουν εμβρυϊκή χειρουργική επέμβαση για να κλείσουν την ανοιχτή σπονδυλική στήλη ενώ το έμβρυο βρίσκεται ακόμα στη μήτρα ή να το κάνουν μετά τη γέννηση. Ωστόσο η έκβαση της νόσου είναι καλύτερη όταν το πρόβλημα διορθώνεται ενδομητρικά.

Η μελέτη που πραγματοποιήθηκε στην Καλιφόρνια, περιελάμβανε έξι γυναίκες μεταξύ 24 και 25 εβδομάδων εγκυμοσύνης. Κάθε ένα από τα έμβρυά τους είχε διαγνωστεί με μυελομηνιγγοκήλη και παρουσίαζε δυσπλασία Chiari τύπου II. Και οι έξι μητέρες υποβλήθηκαν σε ενδομητρική χειρουργική επέμβαση για να διορθώσουν το πρόβλημα του εμβρύου τους. Κατά τη διάρκεια της χειρουργικής επέμβασης  τοποθέτησαν βλαστοκύτταρα του πλακούντα απευθείας στον εκτεθειμένο νωτιαίο μυελό του εμβρύου. Τα έξι έμβρυα  γεννήθηκαν μεταξύ Ιουλίου 2021 και Δεκεμβρίου 2022 και όλα γεννήθηκαν με  επιδιορθωμένη και λειτουργική τη σπονδυλική στήλη τους και χωρίς σημάδια λοίμωξης ή ανώμαλης ανάπτυξης ιστού. Μαγνητική τομογραφία που πραγματοποιήθηκε μετά τη γέννηση επιβεβαίωσε ότι η κήλη του νευρικού ιστού είχε αποκατασταθεί.  Η επιτυχής ενσωμάτωση της κυτταρικής θεραπείας στην εμβρυϊκή χειρουργική, υπό αυστηρή ρυθμιστική εποπτεία και στο πλαίσιο μιας τυποποιημένης χειρουργικής διαδικασίας δείχνει την αποτελεσματικότητα  και την ασφάλεια της χορήγησης ορθά σχεδιασμένων βιολογικών παραγόντων κατά τη διάρκεια της κύησης. Με την παρέμβαση στα πρώιμα στάδια της ανάπτυξης, αυτή η προσέγγιση έχει τη δυνατότητα να αλλάξει την πορεία της υγείας σε όλη τη διάρκεια της ζωής, μειώνοντας το βάρος της χρόνιας αναπηρίας και ελαχιστοποιώντας τις μακροπρόθεσμες κοινωνικές και οικονομικές επιπτώσεις αυτών των παθήσεων. Τα έξι παιδιά που συμμετείχαν στη δοκιμή έλαβαν συνήθη φροντίδα, αλλά θα παρακολουθούνται επίσης σε τακτά χρονικά διαστήματα μέχρι την ηλικία των έξι ετών, προκειμένου να αξιολογηθεί η μακροπρόθεσμη ασφάλεια της θεραπείας. Τα ευρήματα της πρώτης φάσης της δοκιμής επέτρεψαν επίσης στους ειδικούς να προχωρήσουν στην εγγραφή 35 ασθενών σε νέα κλινική  μελέτη.

Η μελέτη δημοσιεύτηκε στο διεθνές περιοδικό, The Lancet  Volume 407, Issue 10531p827-829 February 28, 2026

Γράφτηκε από: Dr. Kouzi

Δημοσιεύθηκε : 25 Φεβρουαρίου 2026

Ανοίγει ο δρόμος για τη χρήση των CAR T  στη θεραπεία αυτοάνοσων ασθενειών

 Η θεραπεία με CAR T-κύτταρα που φέρουν υποδοχείς αντιγόνων της κυτταρικής επιφάνειας (CAR) ξεπέρασε  ένα ακόμη εμπόδιο στο δρόμο για να γίνει μια βιώσιμη θεραπευτική επιλογή για άτομα με σοβαρές αυτοάνοσες ασθένειες, σύμφωνα με τα πρόσφατα αποτελέσματα από την αξιολόγηση αρκετών κλινικών μελετών.  Τα αποτελέσματα δημοσιεύτηκαν στο Nature Medicine τo 2025 και συζητήθηκαν στα ετήσια Tandem Meetings του 2026. Αυτό που είναι σημαντικό είναι ότι  οι ανεπιθύμητες ενέργειες από τις θεραπείες με CAR T-κύτταρα είναι ήπιες έως μέτριες και δεν απαιτούν νοσηλεία.

Τα αυτόλογα κύτταρα  CAR T  δημιουργούνται από τα Τ λεμφοκύτταρα του ασθενή περιέχουν τον υποδοχέα του αντιγόνου  CD19  και δοκιμάστηκαν σε ασθενείς με συστηματικό ερυθηματώδη λύκο, συστηματική σκλήρυνση, ιδιοπαθείς φλεγμονώδεις μυοπάθειες, υποτροπιάζουσα σκλήρυνση κατά πλάκας, προοδευτική σκλήρυνση κατά πλάκας και  βαριά  μυασθένεια. Σε όλες τις δοκιμές οι συνήθεις παρενέργειες, όπως το  σύνδρομο απελευθέρωσης κυτοκινών  και το σύνδρομο νευροτοξικότητας, εμφανίστηκαν σε αποδεκτά ποσοστά χωρίς σοβαρές επιπτώσεις και τα συμβάντα επιλύθηκαν από μόνα τους μέσα σε λίγες ημέρες, χωρίς να χρειάζεται εισαγωγή σε νοσοκομείο. Η κλινική εικόνα σε όλους τους ασθενείς  βελτιώθηκε σημαντικά χωρίς να απαιτείται η συνέχιση της χορήγησης φαρμάκων.  Οι επιστήμονες τόνισαν ότι για πρώτη φορά σε σοβαρές αυτοάνοσες νόσους υπάρχει πραγματικά μια περίοδος χωρίς θεραπεία και αυτή είναι πραγματικά μια νέα προοπτική που δεν υπήρχε ποτέ στο παρελθόν.  Τα CAR T κύτταρα έχουν εγκριθεί ως θεραπεία για διάφορους αιματολογικούς καρκίνους εδώ και σχεδόν μια δεκαετία, αλλά μόνο πρόσφατα έχουν ερευνηθεί για αυτοάνοσες ασθένειες.Αυτό που ξεχωρίζει τη θεραπεία με CAR T κύτταρα είναι ότι είναι ικανή να εξαλείψει πλήρως κάθε Β-λεμφοκύτταρο στο σώμα μέχρι να φτάσουμε σε μια κατάσταση απλασίας των Β-κυττάρων.  Όταν το σώμα αναπληρώνει τα Β-κύτταρα από το μηδέν, ουσιαστικά επαναφέρει το ανοσοποιητικό του σύστημα χωρίς να επαναλαμβάνεται  ό,τι αρχικά προκάλεσε την εμφάνιση του αυτοάνοσου νοσήματος, με ιδανικό αποτέλεσμα μια διαρκή και πιθανώς μόνιμη λύση των συμπτωμάτων.  Είναι μία δεύτερη ευκαιρία για το  σώμα.  Η θεραπεία  ήταν   εφ’ άπαξ και μέχρι σήμερα δεν χρειάζεται επανάληψη. Στο ετήσιο συνέδριο των  Tandem Meetings του 2026 στις ΗΠΑ παρουσιάστηκαν τα αποτελέσματα της χρήσης των CAR T σε 83 ασθενείς με πολλαπλή σκλήρυνση και  μυασθένεια.   Στους ασθενείς χορηγήθηκαν 10 εκατ κύτταρα  και η   αποκατάσταση του ανοσοποιητικού επήλθε 113 μέρες μετά τη θεραπεία.  Δεν υπήρξαν κακοήθειες σχετιζόμενες με το CAR.Σχεδόν όλοι οι συμμετέχοντες (91,6%) παρέμειναν εκτός θεραπειών για διάστημα  18 μηνών  μετά τη θεραπεία, όταν έγινε η τελευταία αξιολόγηση πριν τη δημοσίευση των αποτελεσμάτων.  Ορισμένα δεδομένα υποδηλώνουν ότι η χρόνια φλεγμονή που εμφανίζεται στις αυτοάνοσες  ασθένειες προκαλεί δυσλειτουργία των Τ-κυττάρων, πράγμα που σημαίνει ότι οι ασθενείς αυτοί  έχουν ήδη αυξημένο κίνδυνο καρκίνου, οπότε είναι πιθανό η απομάκρυνση της φλεγμονής με τη χρήση των  CAR Τ-κυττάρων  να μειώσει πραγματικά τον κίνδυνο ανάπτυξης καρκίνου.Σήμερα υποστηρίζεται ότι η χρήση των CAR T  πρέπει να επικεντρωθεί κυρίως σε ασθενείς με ανθεκτική νόσο όπου έχουν αποτύχει τουλάχιστον δύο ανοσοκατασταλτικές θεραπείες.  Λόγω του υψηλού κινδύνου πρόκλησης μη αναστρέψιμης βλάβης οργάνων με επαναλαμβανόμενες υποτροπές και περιορισμένες διαθέσιμες θεραπευτικές επιλογές  υπάρχει και η άλλη άποψη ότι η θεραπεία να χορηγείται σε όλους τους ασθενείς με υψηλού κινδύνου αυτοάνοσα νοσήματα.

nature medicine

Article https://doi.org/10.1038/s41591-025-04185-6

CD19 CAR-T cells for treatment-refractory autoimmune diseases: the phase 1/2 CASTLE basket trial