Γράφτηκε από: Dr. Kouzi

Δημοσιεύθηκε : 02 Μαρτίου 2026

First steps of a potential new era in fetal intervention for spina bifida

The Lancet Volume 407, Issue 10531 p827-829February 28, 2026  DOI: 10.1016/S0140-6736(26)00029-2 

Repair of open neural tube defects, including myelomeningocele, in the fetus has been shown to improve postnatal outcomes by decreasing the severity of hydrocephalus and, consequently, reducing the need for cerebrospinal fluid diversion. This procedure also improves motor function, increasing the chances of independent ambulation by 30 months.  On the basis of these important benefits, which were shown in 2011 by the Management of Myelomeningocele Study (MOMS) trial investigators, this surgery is now considered part of the standard of care and is offered in many centers worldwide. Nevertheless, even when successful fetal surgery has been done, there remains the risk of substantial and lifelong disability from primary neurological damage (present before surgery). This injury can affect locomotion, neurodevelopment, and gastrointestinal and urological function. 48–58% of prenatally repaired children are still not able to walk independently, 38% need clean intermittent catheterisation due to neuropathic bladder and 40% present with abnormal bowel function by age 30 months.

Γράφτηκε από: Dr. Kouzi

Δημοσιεύθηκε : 02 Μαρτίου 2026

Τα πρώτα βήματα μιας πιθανής νέας εποχής στην εμβρυϊκή παρέμβαση για τη διόρθωση ανωμαλιών  της διάπλασης της σπονδυλικής στήλης με βλαστοκύτταρα του πλακούντα

Η αποκατάσταση των ελλειμμάτων του νευρικού σωλήνα, συμπεριλαμβανομένης της μυελομηνιγγοκήλης, στο έμβρυο έχει αποδειχθεί ότι βελτιώνει τα μεταγεννητικά αποτελέσματα, μειώνοντας τη σοβαρότητα της υδροκεφαλίας και  κατά συνέπεια την ανάγκη για επεμβάσεις εκτροπής του  εγκεφαλονωτιαίου υγρού. Αυτή η διαδικασία βελτιώνει επίσης τη κινητική λειτουργία, αυξάνοντας τις πιθανότητες ανεξάρτητης βάδισης έως τους 30 μήνες.  Με βάση αυτά τα σημαντικά οφέλη, τα οποία αποδείχθηκαν το 2011 από τους ερευνητές της ομάδας μελέτης Management of Myelomeningocele Study (MOMS), αυτή η χειρουργική επέμβαση θεωρείται πλέον μέρος της τυπικής φροντίδας των εμβρύων και προσφέρεται σε πολλά κέντρα σε όλο τον κόσμο.  Ωστόσο, ακόμη και όταν έχει πραγματοποιηθεί επιτυχημένη εμβρυϊκή χειρουργική επέμβαση, παραμένει ο κίνδυνος σημαντικής και δια βίου αναπηρίας από πρωτογενή νευρολογική βλάβη (που υπήρχε πριν από τη χειρουργική επέμβαση). Αυτή η βλάβη μπορεί να επηρεάσει την κινητικότητα, την νευροαναπτυξιακή λειτουργία και τη γαστρεντερική και ουρολογική λειτουργία. Το 48-58% των παιδιών που υποβλήθηκαν σε προγεννητική αποκατάσταση εξακολουθούν να μην είναι σε θέση να περπατήσουν ανεξάρτητα, το 38% χρειάζεται καθαρό διαλείποντα καθετηριασμό λόγω νευροπαθητικής ουροδόχου κύστης  και το 40% παρουσιάζει ανώμαλη εντερική λειτουργία έως την ηλικία των 30 μηνών. Σύμφωνα με δημοσίευση στο διεθνές και υψηλού κύρους περιοδικό  Lancet, έξι έγκυες γυναίκες συμμετείχαν σε μια  δοκιμή κατά την οποία εφαρμόστηκαν με ασφάλεια βλαστοκύτταρα που προέρχονταν από τον πλακούντα στον νωτιαίο μυελό των εμβρύων τους. Η μέθοδος  που πραγματοποιείται σε έμβρυα ευρισκόμενα  στη μήτρα μπορεί να αντιστρέψει τις ανωμαλίες του εγκεφάλου και του νωτιαίου μυελού που συνδέονται με ανωμαλία της διάπλασης της σπονδυλικής στήλης.

Η δισχιδής ράχη για την οποία εφαρμόστηκε η θεραπεία εμφανίζεται όταν η σπονδυλική στήλη στο έμβρυο  δεν συγκλείεται  πλήρως κατά τη διάπλαση με αποτέλεσμα  νευρικός ιστός  να προπίπτει εκτός του μυελικού σωλήνα και να δημιουργεί  νευρολογικά προβλήματα μετά τη γέννηση.   Η διάγνωση του προβλήματος συνήθως γίνεται κατά τη διάρκεια της κύησης ή λίγο μετά τη γέννηση. Οι χειρουργοί εφάρμοσαν βλαστικά κύτταρα, που προέρχονταν από τον  πλακούντα, στον εκτεθειμένο νωτιαίο μυελό κατά τη διάρκεια  εμβρυϊκής  ενδομητρικής χειρουργικής επέμβασης. Οι ερευνητές είναι πλέον αισιόδοξοι ότι η διαδικασία αυτή θα μπορούσε να αλλάξει τη δια βίου υγεία των ατόμων που πάσχουν από αυτή την πάθηση. Τα συμπτώματα μπορεί να περιλαμβάνουν προβλήματα στο περπάτημα ή παράλυση, ακράτεια ούρων, απώλεια αίσθησης στα πόδια και υδροκέφαλο που μπορεί να προκαλέσει μαθησιακές δυσκολίες. Σε ορισμένες περιπτώσεις, οι ειδικοί μπορούν να πραγματοποιήσουν εμβρυϊκή χειρουργική επέμβαση για να κλείσουν την ανοιχτή σπονδυλική στήλη ενώ το έμβρυο βρίσκεται ακόμα στη μήτρα ή να το κάνουν μετά τη γέννηση. Ωστόσο η έκβαση της νόσου είναι καλύτερη όταν το πρόβλημα διορθώνεται ενδομητρικά.

Η μελέτη που πραγματοποιήθηκε στην Καλιφόρνια, περιελάμβανε έξι γυναίκες μεταξύ 24 και 25 εβδομάδων εγκυμοσύνης. Κάθε ένα από τα έμβρυά τους είχε διαγνωστεί με μυελομηνιγγοκήλη και παρουσίαζε δυσπλασία Chiari τύπου II. Και οι έξι μητέρες υποβλήθηκαν σε ενδομητρική χειρουργική επέμβαση για να διορθώσουν το πρόβλημα του εμβρύου τους. Κατά τη διάρκεια της χειρουργικής επέμβασης  τοποθέτησαν βλαστοκύτταρα του πλακούντα απευθείας στον εκτεθειμένο νωτιαίο μυελό του εμβρύου. Τα έξι έμβρυα  γεννήθηκαν μεταξύ Ιουλίου 2021 και Δεκεμβρίου 2022 και όλα γεννήθηκαν με  επιδιορθωμένη και λειτουργική τη σπονδυλική στήλη τους και χωρίς σημάδια λοίμωξης ή ανώμαλης ανάπτυξης ιστού. Μαγνητική τομογραφία που πραγματοποιήθηκε μετά τη γέννηση επιβεβαίωσε ότι η κήλη του νευρικού ιστού είχε αποκατασταθεί.  Η επιτυχής ενσωμάτωση της κυτταρικής θεραπείας στην εμβρυϊκή χειρουργική, υπό αυστηρή ρυθμιστική εποπτεία και στο πλαίσιο μιας τυποποιημένης χειρουργικής διαδικασίας δείχνει την αποτελεσματικότητα  και την ασφάλεια της χορήγησης ορθά σχεδιασμένων βιολογικών παραγόντων κατά τη διάρκεια της κύησης. Με την παρέμβαση στα πρώιμα στάδια της ανάπτυξης, αυτή η προσέγγιση έχει τη δυνατότητα να αλλάξει την πορεία της υγείας σε όλη τη διάρκεια της ζωής, μειώνοντας το βάρος της χρόνιας αναπηρίας και ελαχιστοποιώντας τις μακροπρόθεσμες κοινωνικές και οικονομικές επιπτώσεις αυτών των παθήσεων. Τα έξι παιδιά που συμμετείχαν στη δοκιμή έλαβαν συνήθη φροντίδα, αλλά θα παρακολουθούνται επίσης σε τακτά χρονικά διαστήματα μέχρι την ηλικία των έξι ετών, προκειμένου να αξιολογηθεί η μακροπρόθεσμη ασφάλεια της θεραπείας. Τα ευρήματα της πρώτης φάσης της δοκιμής επέτρεψαν επίσης στους ειδικούς να προχωρήσουν στην εγγραφή 35 ασθενών σε νέα κλινική  μελέτη.

Η μελέτη δημοσιεύτηκε στο διεθνές περιοδικό, The Lancet  Volume 407, Issue 10531p827-829 February 28, 2026

Γράφτηκε από: Dr. Kouzi

Δημοσιεύθηκε : 25 Φεβρουαρίου 2026

Ανοίγει ο δρόμος για τη χρήση των CAR T  στη θεραπεία αυτοάνοσων ασθενειών

 Η θεραπεία με CAR T-κύτταρα που φέρουν υποδοχείς αντιγόνων της κυτταρικής επιφάνειας (CAR) ξεπέρασε  ένα ακόμη εμπόδιο στο δρόμο για να γίνει μια βιώσιμη θεραπευτική επιλογή για άτομα με σοβαρές αυτοάνοσες ασθένειες, σύμφωνα με τα πρόσφατα αποτελέσματα από την αξιολόγηση αρκετών κλινικών μελετών.  Τα αποτελέσματα δημοσιεύτηκαν στο Nature Medicine τo 2025 και συζητήθηκαν στα ετήσια Tandem Meetings του 2026. Αυτό που είναι σημαντικό είναι ότι  οι ανεπιθύμητες ενέργειες από τις θεραπείες με CAR T-κύτταρα είναι ήπιες έως μέτριες και δεν απαιτούν νοσηλεία.

Τα αυτόλογα κύτταρα  CAR T  δημιουργούνται από τα Τ λεμφοκύτταρα του ασθενή περιέχουν τον υποδοχέα του αντιγόνου  CD19  και δοκιμάστηκαν σε ασθενείς με συστηματικό ερυθηματώδη λύκο, συστηματική σκλήρυνση, ιδιοπαθείς φλεγμονώδεις μυοπάθειες, υποτροπιάζουσα σκλήρυνση κατά πλάκας, προοδευτική σκλήρυνση κατά πλάκας και  βαριά  μυασθένεια. Σε όλες τις δοκιμές οι συνήθεις παρενέργειες, όπως το  σύνδρομο απελευθέρωσης κυτοκινών  και το σύνδρομο νευροτοξικότητας, εμφανίστηκαν σε αποδεκτά ποσοστά χωρίς σοβαρές επιπτώσεις και τα συμβάντα επιλύθηκαν από μόνα τους μέσα σε λίγες ημέρες, χωρίς να χρειάζεται εισαγωγή σε νοσοκομείο. Η κλινική εικόνα σε όλους τους ασθενείς  βελτιώθηκε σημαντικά χωρίς να απαιτείται η συνέχιση της χορήγησης φαρμάκων.  Οι επιστήμονες τόνισαν ότι για πρώτη φορά σε σοβαρές αυτοάνοσες νόσους υπάρχει πραγματικά μια περίοδος χωρίς θεραπεία και αυτή είναι πραγματικά μια νέα προοπτική που δεν υπήρχε ποτέ στο παρελθόν.  Τα CAR T κύτταρα έχουν εγκριθεί ως θεραπεία για διάφορους αιματολογικούς καρκίνους εδώ και σχεδόν μια δεκαετία, αλλά μόνο πρόσφατα έχουν ερευνηθεί για αυτοάνοσες ασθένειες.Αυτό που ξεχωρίζει τη θεραπεία με CAR T κύτταρα είναι ότι είναι ικανή να εξαλείψει πλήρως κάθε Β-λεμφοκύτταρο στο σώμα μέχρι να φτάσουμε σε μια κατάσταση απλασίας των Β-κυττάρων.  Όταν το σώμα αναπληρώνει τα Β-κύτταρα από το μηδέν, ουσιαστικά επαναφέρει το ανοσοποιητικό του σύστημα χωρίς να επαναλαμβάνεται  ό,τι αρχικά προκάλεσε την εμφάνιση του αυτοάνοσου νοσήματος, με ιδανικό αποτέλεσμα μια διαρκή και πιθανώς μόνιμη λύση των συμπτωμάτων.  Είναι μία δεύτερη ευκαιρία για το  σώμα.  Η θεραπεία  ήταν   εφ’ άπαξ και μέχρι σήμερα δεν χρειάζεται επανάληψη. Στο ετήσιο συνέδριο των  Tandem Meetings του 2026 στις ΗΠΑ παρουσιάστηκαν τα αποτελέσματα της χρήσης των CAR T σε 83 ασθενείς με πολλαπλή σκλήρυνση και  μυασθένεια.   Στους ασθενείς χορηγήθηκαν 10 εκατ κύτταρα  και η   αποκατάσταση του ανοσοποιητικού επήλθε 113 μέρες μετά τη θεραπεία.  Δεν υπήρξαν κακοήθειες σχετιζόμενες με το CAR.Σχεδόν όλοι οι συμμετέχοντες (91,6%) παρέμειναν εκτός θεραπειών για διάστημα  18 μηνών  μετά τη θεραπεία, όταν έγινε η τελευταία αξιολόγηση πριν τη δημοσίευση των αποτελεσμάτων.  Ορισμένα δεδομένα υποδηλώνουν ότι η χρόνια φλεγμονή που εμφανίζεται στις αυτοάνοσες  ασθένειες προκαλεί δυσλειτουργία των Τ-κυττάρων, πράγμα που σημαίνει ότι οι ασθενείς αυτοί  έχουν ήδη αυξημένο κίνδυνο καρκίνου, οπότε είναι πιθανό η απομάκρυνση της φλεγμονής με τη χρήση των  CAR Τ-κυττάρων  να μειώσει πραγματικά τον κίνδυνο ανάπτυξης καρκίνου.Σήμερα υποστηρίζεται ότι η χρήση των CAR T  πρέπει να επικεντρωθεί κυρίως σε ασθενείς με ανθεκτική νόσο όπου έχουν αποτύχει τουλάχιστον δύο ανοσοκατασταλτικές θεραπείες.  Λόγω του υψηλού κινδύνου πρόκλησης μη αναστρέψιμης βλάβης οργάνων με επαναλαμβανόμενες υποτροπές και περιορισμένες διαθέσιμες θεραπευτικές επιλογές  υπάρχει και η άλλη άποψη ότι η θεραπεία να χορηγείται σε όλους τους ασθενείς με υψηλού κινδύνου αυτοάνοσα νοσήματα.

nature medicine

Article https://doi.org/10.1038/s41591-025-04185-6

CD19 CAR-T cells for treatment-refractory autoimmune diseases: the phase 1/2 CASTLE basket trial