Χρήση των βλαστοκυττάρων του πλακούντα σε ενδομητρικές θεραπείες εμβρύων που πάσχουν από δισχιδή ράχη
Τα πρώτα βήματα μιας πιθανής νέας εποχής στην εμβρυϊκή παρέμβαση για τη διόρθωση ανωμαλιών της διάπλασης της σπονδυλικής στήλης με βλαστοκύτταρα του πλακούντα
Η αποκατάσταση των ελλειμμάτων του νευρικού σωλήνα, συμπεριλαμβανομένης της μυελομηνιγγοκήλης, στο έμβρυο έχει αποδειχθεί ότι βελτιώνει τα μεταγεννητικά αποτελέσματα, μειώνοντας τη σοβαρότητα της υδροκεφαλίας και κατά συνέπεια την ανάγκη για επεμβάσεις εκτροπής του εγκεφαλονωτιαίου υγρού. Αυτή η διαδικασία βελτιώνει επίσης τη κινητική λειτουργία, αυξάνοντας τις πιθανότητες ανεξάρτητης βάδισης έως τους 30 μήνες. Με βάση αυτά τα σημαντικά οφέλη, τα οποία αποδείχθηκαν το 2011 από τους ερευνητές της ομάδας μελέτης Management of Myelomeningocele Study (MOMS), αυτή η χειρουργική επέμβαση θεωρείται πλέον μέρος της τυπικής φροντίδας των εμβρύων και προσφέρεται σε πολλά κέντρα σε όλο τον κόσμο. Ωστόσο, ακόμη και όταν έχει πραγματοποιηθεί επιτυχημένη εμβρυϊκή χειρουργική επέμβαση, παραμένει ο κίνδυνος σημαντικής και δια βίου αναπηρίας από πρωτογενή νευρολογική βλάβη (που υπήρχε πριν από τη χειρουργική επέμβαση). Αυτή η βλάβη μπορεί να επηρεάσει την κινητικότητα, την νευροαναπτυξιακή λειτουργία και τη γαστρεντερική και ουρολογική λειτουργία. Το 48-58% των παιδιών που υποβλήθηκαν σε προγεννητική αποκατάσταση εξακολουθούν να μην είναι σε θέση να περπατήσουν ανεξάρτητα, το 38% χρειάζεται καθαρό διαλείποντα καθετηριασμό λόγω νευροπαθητικής ουροδόχου κύστης και το 40% παρουσιάζει ανώμαλη εντερική λειτουργία έως την ηλικία των 30 μηνών. Σύμφωνα με δημοσίευση στο διεθνές και υψηλού κύρους περιοδικό Lancet, έξι έγκυες γυναίκες συμμετείχαν σε μια δοκιμή κατά την οποία εφαρμόστηκαν με ασφάλεια βλαστοκύτταρα που προέρχονταν από τον πλακούντα στον νωτιαίο μυελό των εμβρύων τους. Η μέθοδος που πραγματοποιείται σε έμβρυα ευρισκόμενα στη μήτρα μπορεί να αντιστρέψει τις ανωμαλίες του εγκεφάλου και του νωτιαίου μυελού που συνδέονται με ανωμαλία της διάπλασης της σπονδυλικής στήλης.
Η δισχιδής ράχη για την οποία εφαρμόστηκε η θεραπεία εμφανίζεται όταν η σπονδυλική στήλη στο έμβρυο δεν συγκλείεται πλήρως κατά τη διάπλαση με αποτέλεσμα νευρικός ιστός να προπίπτει εκτός του μυελικού σωλήνα και να δημιουργεί νευρολογικά προβλήματα μετά τη γέννηση. Η διάγνωση του προβλήματος συνήθως γίνεται κατά τη διάρκεια της κύησης ή λίγο μετά τη γέννηση. Οι χειρουργοί εφάρμοσαν βλαστικά κύτταρα, που προέρχονταν από τον πλακούντα, στον εκτεθειμένο νωτιαίο μυελό κατά τη διάρκεια εμβρυϊκής ενδομητρικής χειρουργικής επέμβασης. Οι ερευνητές είναι πλέον αισιόδοξοι ότι η διαδικασία αυτή θα μπορούσε να αλλάξει τη δια βίου υγεία των ατόμων που πάσχουν από αυτή την πάθηση. Τα συμπτώματα μπορεί να περιλαμβάνουν προβλήματα στο περπάτημα ή παράλυση, ακράτεια ούρων, απώλεια αίσθησης στα πόδια και υδροκέφαλο που μπορεί να προκαλέσει μαθησιακές δυσκολίες. Σε ορισμένες περιπτώσεις, οι ειδικοί μπορούν να πραγματοποιήσουν εμβρυϊκή χειρουργική επέμβαση για να κλείσουν την ανοιχτή σπονδυλική στήλη ενώ το έμβρυο βρίσκεται ακόμα στη μήτρα ή να το κάνουν μετά τη γέννηση. Ωστόσο η έκβαση της νόσου είναι καλύτερη όταν το πρόβλημα διορθώνεται ενδομητρικά.
Η μελέτη που πραγματοποιήθηκε στην Καλιφόρνια, περιελάμβανε έξι γυναίκες μεταξύ 24 και 25 εβδομάδων εγκυμοσύνης. Κάθε ένα από τα έμβρυά τους είχε διαγνωστεί με μυελομηνιγγοκήλη και παρουσίαζε δυσπλασία Chiari τύπου II. Και οι έξι μητέρες υποβλήθηκαν σε ενδομητρική χειρουργική επέμβαση για να διορθώσουν το πρόβλημα του εμβρύου τους. Κατά τη διάρκεια της χειρουργικής επέμβασης τοποθέτησαν βλαστοκύτταρα του πλακούντα απευθείας στον εκτεθειμένο νωτιαίο μυελό του εμβρύου. Τα έξι έμβρυα γεννήθηκαν μεταξύ Ιουλίου 2021 και Δεκεμβρίου 2022 και όλα γεννήθηκαν με επιδιορθωμένη και λειτουργική τη σπονδυλική στήλη τους και χωρίς σημάδια λοίμωξης ή ανώμαλης ανάπτυξης ιστού. Μαγνητική τομογραφία που πραγματοποιήθηκε μετά τη γέννηση επιβεβαίωσε ότι η κήλη του νευρικού ιστού είχε αποκατασταθεί. Η επιτυχής ενσωμάτωση της κυτταρικής θεραπείας στην εμβρυϊκή χειρουργική, υπό αυστηρή ρυθμιστική εποπτεία και στο πλαίσιο μιας τυποποιημένης χειρουργικής διαδικασίας δείχνει την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια της χορήγησης ορθά σχεδιασμένων βιολογικών παραγόντων κατά τη διάρκεια της κύησης. Με την παρέμβαση στα πρώιμα στάδια της ανάπτυξης, αυτή η προσέγγιση έχει τη δυνατότητα να αλλάξει την πορεία της υγείας σε όλη τη διάρκεια της ζωής, μειώνοντας το βάρος της χρόνιας αναπηρίας και ελαχιστοποιώντας τις μακροπρόθεσμες κοινωνικές και οικονομικές επιπτώσεις αυτών των παθήσεων. Τα έξι παιδιά που συμμετείχαν στη δοκιμή έλαβαν συνήθη φροντίδα, αλλά θα παρακολουθούνται επίσης σε τακτά χρονικά διαστήματα μέχρι την ηλικία των έξι ετών, προκειμένου να αξιολογηθεί η μακροπρόθεσμη ασφάλεια της θεραπείας. Τα ευρήματα της πρώτης φάσης της δοκιμής επέτρεψαν επίσης στους ειδικούς να προχωρήσουν στην εγγραφή 35 ασθενών σε νέα κλινική μελέτη.
Η μελέτη δημοσιεύτηκε στο διεθνές περιοδικό, The Lancet Volume 407, Issue 10531