Η θεραπεία της εγκεφαλικής παράλυσης με τα αιμοποιητικά βλαστοκύτταρα του αίματος του πλακούντα
Τον Απρίλιο του 2025 η Αμερικανική Ακαδημία Παιδιατρικής δημοσίευσε στοιχεία που δείχνουν ότι η θεραπεία με αίμα ομφαλίου λώρου προσφέρει σημαντικό θεραπευτικό όφελος σε παιδιά με
εγκεφαλική παράλυση, βελτιώνοντας τις αδρές κινητικές δεξιότητες 1. Εντός 6-12 μηνών από τη θεραπεία, το 68% των παιδιών που έλαβαν τα βλαστοκύτταρα του αίματος του
ομφαλίου λώρου παρουσίασε βαθμολογίες στην κλίμακα GMFM-66 υψηλότερες σε σχέση με την ομάδα ελέγχου. Η θεραπεία με βλαστοκύτταρα του αίματος του ομφαλίου λώρου περιλαμβάνει ενδοφλέβια
έγχυση βλαστοκυττάρων από αίμα ομφαλίου λώρου για τα περισσότερα παιδιά και σε ορισμένες περιπτώσεις τα κύτταρα χορηγήθηκαν ενδοραχιαία. Τα παιδιά ωφελήθηκαν είτε από τη
λήψη των δικών τους (αυτόλογων) κυττάρων είτε από τη λήψη αλλογενών κυττάρων από δότη. Παρατηρήθηκε τάση για καλύτερη ανταπόκριση με τη χρήση υψηλότερης δόσης βλαστοκυττάρων,
50 εκατομμύρια κύτταρα ανά κιλό σωματικού βάρους. Προς το παρόν, η θεραπεία της εγκεφαλικής παράλυσης με βλαστοκύτταρα του αίματος του ομφαλίου λώρου παρέχεται νόμιμα στις ΗΠΑ
μόνο μέσω του προγράμματος διευρυμένης πρόσβασης (expanded access program) στο Ιατρικό Κέντρο του Πανεπιστημίου Duke. Η χρήση αίματος ομφαλίου λώρου ως θεραπεία για την
εγκεφαλική παράλυση παρουσιάζει περιορισμένες εμπορικές προοπτικές. Καθώς η διαδικασία δεν μπορεί να κατοχυρωθεί με δίπλωμα ευρεσιτεχνίας, δεν θα προσελκύσει το ενδιαφέρον
κάποιας φαρμακευτικής εταιρείας που θα μπορούσε να το αναπτύξει με αντάλλαγμα τα εμπορικά δικαιώματα. Κατά συνέπεια, δεν υπάρχει εταιρική υποστήριξη για τη χρηματοδότηση κλινικής δοκιμής φάσης 3.
Η κατάσταση αυτή περιγράφεται ως «ασυμφωνία μεταξύ της κοινωνικής αξίας και της λογικής της αγοράς». Ο αριθμός των συμμετεχόντων παιδιών είναι μικρός διότι υπάρχει περιορισμένη ενημέρωση
σχετικά με τη θεραπεία και έλλειψη ασφαλιστικής κάλυψης για αυτήν. Οι συμμετέχοντες στη μελέτη επεσήμαναν ότι, ακόμη και μετά τη λήψη έγκρισης από τον FDA για τη θεραπεία αυτή, θα εξακολουθούν
να υφίστανται προκλήσεις όσον αφορά την παροχή της σε νοσοκομειακό περιβάλλον, λόγω της περιορισμένης δυνατότητας των νοσοκομείων να εντάξουν τη θεραπεία στο πρόγραμμά τους. Αν και η εν λόγω
μελέτη περιορίστηκε στη χρήση του αίματος ομφαλίου λώρου για την εγκεφαλική παράλυση, τα ευρήματά της έχουν σημασία για την κλινική αξιοποίηση και άλλων αναδυόμενων κυτταρικών και αναγεννητικών
θεραπειών μέσω του ομφαλικού αίματος.
1 Paton MCB, Kurtzberg J, Sun J, Reedman S, Blatch-Williams R, Fahey M, Novak I, Finch-Edmondson M. From evidence to practice: factors influencing the implementation of cord blood treatment for cerebral
palsy in the United States. Stem Cells Translational Medicine. 2026; 15(8):szag074.
https://parentsguidecordblood.org/en/news/implementing-cord-blood-therapy-cerebral-palsy-us